Bilim Adamları İnsan Embriyolarının Genlerini Nasıl Değiştirdi?

DNA ve RNA molekülleri geçmişimizle (doğuştan gelen yetenekler), bugünümüzle (göz, saç ve cilt rengimiz) ve geleceğimizle (genetik hastalıklar) ilgili ipuçları veriyor.

Peki ya bu genleri değiştirme şansımız olsaydı? İstediğimizi seçip, istemediklerimizi bir kenara koyabilseydik?  Bunu ister miydiniz?

Genetik kodumuzda aslında kim olduğumuz yatıyor.

Bilim adamları CRISPR-Cas9 adlı bir sistem yaratırken, bu şekilde insan embriyolarında kalp hastalıklarına neden olan bir mutasyonu düzeltebiliyorlar. Peki böyle bir şeyi nasıl başarıyorlar ve ileride genetik mühendisliğin geleceği nasıl olacak?

CRISPR-Cas9 Nedir?

Herkesin anlayacağı dilde özetlemek gerekirse, CRISPR sistemini DNA’nın istenmeyen taraflarını kesen gen boyutunda bir makas olarak düşünebilirsiniz. Daha sonra da bunların yerine daha sağlıklı veya tercih edilen kopyaları eklemekte.

Bilim adamları, bakteri ve tek hücreli organizmaların DNA’sının CRISPR denilen bir tekrarlayıcı küme olduklarını fark ettiler. Daha sonraki araştırmalarda tekrarlamayan boşlukların bölüm aralarındaki DNA kopyaları olduğu ortaya çıktı. Bakteri ve diğer basit organizmalar ise zayıf yönlerini akılda tutuyor ve tekrar karşılaşma ihtimallerine karşı hazırlanıyordu.

CRIPRS’in bakterilere karşı etkili bir bağışıklık sistemi olarak hareket etmesi için de, depolanan bu bilgilerin hücre içinden nakledilmesi gerekiyordu. Burada da Cas proteinleri devreye giriyor ve bunların arasında en çok Cas-9 biliniyor. Bu proteinler hücrelerin başka yerlerinde eşleşme arayan istilacı DNA ile RNA moleküllerinin üstüne çıkar. Eşleşme bulunduktan sonra RNA molekülüyle Cas proteini virüsün yayılmasını engellemek için beraber çalışmaya başlar.

İnsan Embriyolarının Genetiğini Değiştirebilir miyiz?

2012 yılında moleküler biyologlar CRISPR-Cas9 sistemini kullanarak sadece virüsleri yok etmeyi değil, aynı zamanda genetiğin her kısmını değiştirmeyi de buldular. Bu keşiften beri, bilim adamları CRISPR’ı kullanarak Hepatit B ve HIV – AIDS gibi hastalıkları insan hücrelerindeki genomlardan yok edebiliyorlar.

Geçtiğimiz ay yapılan bir genetik mühendisliğiyle ise daha büyük adımlar atıldı ve insan hücrelerinin ötesinde, insan embriyoları kullanıldı. Oregon Sağlık ve Bilim Üniversitesi’ndeki bir grup bilim adamı, CRISPR-Cas 9’u kullanarak hipertrofik kardiyomiyopatiyle bağlantılı bir genetik mutasyonu düzeltmeyi başardı. Bu genetik hastalık kalp kaslarını kalınlaştırıyor ve hiçbir görünür sebep yokken, kalp krizine neden olabiliyordu.

CRISPR-Cas9 taşıcı olmayan donörlerden sperm alınarak hastalığın taşıyıcısının yumurtalıklarına aktarıldı. Daha sonra bilim adamları CRISPR-Cas9 makaslarını alarak DNA’nın mutasyonlu kısmını çıkardılar ve anne geninden alınan sağlıklı kopyalarla değiştirdiler.

Çalışmanın iki önemli yönü oldu. Birincisi, CRISPR-Cas9, önceki araştırmalarda olduğu gibi yine spermle aynı anda yumurtaya eklendi ve ikincisi de kısa ömürlü bir versiyonu kullanıldı, böylece gelecekte ortaya çıkacak istenmeyen değişikliklerin önüne geçildi.

Çalışmanın makalesine ‘İnsan embriyolarında patojenik bir gen mutasyonun düzeltilmesi’ başlığı verilirken, editörlere göre toplam 54 normal insan embriyosunun 36’sında olumlu sonuç alındı.

İnsan Genomunun Değiştirilmesi ve İlgili Kanunlar

Deneyde kullanılan embriyolar henüz bir kadının rahmine yerleştirilmezken, aynı zamanda daha çok deneyin yapılması, daha farklı mutasyonların ve donörlerin kullanılması gerekiyor. Fakat şu da bir gerçek ki, genetik hastalıklardan korkan ebeveynler için bu çalışmanın sunduğu potansiyel sonuçlar cidden umut veriyor. Çalışmalar sayesinde hücre anemisi, kistik fibroza ve hatta göğüs kanseri gibi pek çok hastalık çözülebilir.

Her ne kadar ebeveynler hastalık önleyici genetik mutasyonları kontrol etmek istese de, bu seviye bir değişim kimilerinde endişe uyandırıyor. Gen düzenleme çalışmaları ileride adeta ‘tasarlanmış bebekler’ oluşmasına neden olacak mı? Hangi niteliklerin olması gerektiğine kim karar verecek?

Her ne kadar ABD’de genetik mühendisliği araştırmalarına izin verilse de, kanunlar sebebiyle ABD hükümeti insan embriyolarının dahil edildiği genetik mühendislik çalışmalarına fon ayıramıyor ve destek olamıyor. Hükümetin bu yasağına karşı olan kişiler araştırmaların sadece özel sektörde kalmasından şikayetçiyken, kanunlar nedeniyle bilimsel çalışmaların yeterli verimde yürütülemediğini iddia ediyor.

Genetik mühendisliği etiğine dair pek çok soru karanlıkta kalsa da, ortada bir gerçek var. Eğer farklı kültürel geçmişleri olan bilim adamları ve hukukçular tartışmalara dahil edilirse, ortaya daha adil ve etik bir yol sunulacaktır.